การบำบัดด้วยการปิดเสียงยีนช่วยลดไลโปโปรตีน

การบำบัดด้วยการปิดเสียงยีนแบบทดลองช่วยลดระดับไลโปโปรตีนในเลือด ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของความเสี่ยงต่อโรคหัวใจได้ถึง 98% ขนาดและระยะเวลาของผลกระทบของ RNA ที่รบกวนระยะสั้นโดยมุ่งเป้าไปที่ไลโปโปรตีน การทดลองใช้ยาหลอกที่ควบคุมด้วยยาหลอกถูกนำเสนอ การรักษาที่มีแนวโน้มว่าจะช่วยป้องกันโรคหัวใจก่อนวัยอันควรในผู้ที่มี Lp สูง

ซึ่งคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ป่วย 64 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาและ 1.4 พันล้านคนทั่วโลก คาดว่าเกือบ 20 ถึง 25% ของประชากรโลกมี Lp(a) เพิ่มขึ้นผลการศึกษาเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่ชัดเจนของการรักษาทดลองนี้ในการลดระดับของ Lp (a) ซึ่งเป็นปัจจัยเสี่ยงที่ถูกกำหนดโดยพันธุกรรมที่พบได้บ่อย แต่ไม่สามารถรักษาได้ก่อนหน้านี้ ซึ่งนำไปสู่อาการหัวใจวายก่อนวัยอันควร โรคหลอดเลือดสมอง และหลอดเลือดตีบ Lp(a) มีความคล้ายคลึงกับ LDL หรือที่เรียกว่าคอเลสเตอรอลที่ไม่ดี Lp(a) ถูกสร้างขึ้นในตับ โดยมีโปรตีนพิเศษที่เรียกว่า apolipoprotein(a) ติดอยู่กับอนุภาคคล้าย LDL ระดับ Lp(a) ต่างจากอนุภาคคอเลสเตอรอลชนิดอื่นๆ ที่ 80 ถึง 90% กำหนดโดยพันธุกรรม โครงสร้างของอนุภาค Lp(a) ทำให้เกิดการสะสมของคราบจุลินทรีย์ในหลอดเลือดแดง ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการเกิดโรคหัวใจ Lp(a) ที่สูงขึ้นจะเพิ่มความเสี่ยงของอาการหัวใจวายและจังหวะ